脊髓性肌萎缩症的药物治疗研究进展

发布时间：2021-10-30 13:52

　　脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种常染色体隐性遗传性运动神经元病,也是导致2岁以下婴幼儿死亡的最主要神经肌肉罕见病。近年来,SMA的药物治疗取得极大进展,反义寡核苷酸、基因治疗及口服小分子药物已相继获批上市,另有数种药物处于临床研发阶段。实现可及药物治疗是罕见病精准治疗的关键,现就SMA药物治疗的最新进展进行综述,以期为实现SMA的精准治疗提供合理依据及研究思路。 

【文章来源】：中华儿科杂志. 2020,58(10)北大核心CSCD

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本文编号：3466844