重型血友病A患儿低中剂量预防治疗的关节结构与功能状况变化规律及其影响因素

发布时间：2025-06-24 00:17

　　研究背景及目的足剂量预防治疗有效控制出血及保护关节达到正常状态,但发展中国家难以承受足剂量预防治疗的高额费用,只能以低中剂量预防治疗甚至按需治疗作为主要治疗方案。国外以及我国多个研究已初步证明低中剂量预防治疗在改善临床出血表型和提高生活质量方面效果明显优于按需治疗,但缺乏长期观察数据支持,而且目前研究低中剂量预防治疗主要是以年出血次数(ABR)和年关节出血次数(AJBR)等临床出血表型为观察指标,近年发现临床出血表型与关节损害呈弱相关,尚未见基于关节评估层面对重型血友病A患儿低中剂量预防治疗疗效的研究报道。本研究拟采用新近发展的关节结构与功能状况等综合评估手段探讨其中长期随诊观察的变化规律,并分析其相关影响因素,为我国等发展中国家血友病诊疗指南修订提供依据。研究方法1.研究对象:4-17岁接受凝血因子Ⅷ进行替代治疗的重型血友病A患儿(FⅧ:C<2%,且非预防治疗状况下ABR≥12次)2.分组及分类:中剂量预防治疗组(15-20U/kg,每周2-3次,且45-60IU/kg/周)20例、低剂量预防治疗组(10-15U/kg,每周2-3次,且≤30IU/kg/周)18例和按需治疗组15...

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【学位级别】：硕士

【部分图文】：

图I-I:5G1Tt$总分变化趋势

３．４最严重单个靶关节超声影像学结构及功能变化??与入组时基线水Ｔ相比较，随访后３个爿、６个月、９个月和１２个月，按??需治疗组、低剂量预防治疗组和中剂量预防治疗组的最严重单个靶关节超声评??分变化值均为正值；低剂量和中剂量预防治疗的最严重单个靶关节超声评分变??化值均小于按需治....

图1-3:最严重单个靶关节超声评分变化趋势

３．５生活质量变化??按需治疗组、低剂量预防治疗组和中剂量预防治疗组的ＣＨＯ－ＫＬＡＴ评分均??有降低。低剂量预防治疗组和中剂量预防治疗组的ＣＨＯ－ＫＬＡＴ评分降低值均明??显低于按需治疗组（Ｚ＾Ｏ．０００－０．０２３）。中剂量预防治疗组的ＣＨＯ－ＫＬＡＴ评分变??化值小于低剂量....

图1-4:最严重单个靶关节IiJHS评分变化趋势

３．５生活质量变化??按需治疗组、低剂量预防治疗组和中剂量预防治疗组的ＣＨＯ－ＫＬＡＴ评分均??有降低。低剂量预防治疗组和中剂量预防治疗组的ＣＨＯ－ＫＬＡＴ评分降低值均明??显低于按需治疗组（Ｚ＾Ｏ．０００－０．０２３）。中剂量预防治疗组的ＣＨＯ－ＫＬＡＴ评分变??化值小于低剂量....

本文编号：4052213